Il farmaco contro l’Alzheimer che rallenta la malattia riceve il sostegno dei consulenti della FDA

WASHINGTON-

Lunedì un farmaco contro l’Alzheimer della Eli Lilly, attentamente monitorato, ha ottenuto il sostegno dei consulenti sanitari federali, ponendo le basi per l’attesa approvazione del trattamento per le persone affette da demenza lieve causata dalla malattia che ruba il cervello.

I consulenti della Food and Drug Administration hanno votato all’unanimità che la capacità del farmaco di rallentare la malattia supera i suoi rischi, compresi gli effetti collaterali come gonfiore e sanguinamento del cervello che dovranno essere monitorati.

“Pensavo che le prove dell’efficacia del farmaco fossero molto forti”, ha detto Dean Follmann, statistico del National Institutes of Health.

La FDA prenderà la decisione finale sull’approvazione entro la fine dell’anno. Se l’agenzia fosse d’accordo con la raccomandazione del panel, il farmaco, donanemab, sarebbe solo il secondo farmaco contro l’Alzheimer autorizzato negli Stati Uniti che ha dimostrato di rallentare in modo convincente il declino cognitivo e i problemi di memoria dovuti all’Alzheimer. L’anno scorso la FDA ha approvato un farmaco infuso simile, Leqembi, della casa farmaceutica giapponese Eisai.

Il rallentamento osservato con entrambi i farmaci dura diversi mesi e gli esperti non sono d’accordo sulla capacità dei pazienti o dei loro cari di rilevare la differenza.

Ma l’approccio della Lilly allo studio del suo trattamento una volta al mese ha suscitato domande da parte dei revisori della FDA.

FILE – Un cartello per Eli Lilly & Co. si trova fuori dalla sede centrale di Indianapolis il 26 aprile 2017.

I pazienti coinvolti nello studio dell’azienda sono stati raggruppati in base ai livelli di una proteina cerebrale,

chiamato tau, che predice la gravità dei problemi cognitivi. Ciò ha portato la FDA a chiedersi se i pazienti potrebbero dover essere sottoposti a screening tramite scansioni cerebrali per la tau prima di assumere il farmaco. Ma la maggior parte dei relatori pensava che ci fossero prove sufficienti dei benefici del farmaco per prescriverlo su vasta scala, senza effettuare lo screening della proteina.

“Imporre un requisito per l’imaging tau non è necessario e solleverebbe serie preoccupazioni pratiche e di accesso al trattamento”, ha affermato il dottor Thomas Montine dell’Università di Stanford, che ha presieduto il gruppo e ha riassunto il suo parere.

Ad un livello elevato, i risultati di Lilly rispecchiavano quelli di Leqembi, con entrambi i farmaci che mostravano un modesto rallentamento dei problemi cognitivi nei pazienti con Alzheimer in stadio iniziale. L’azienda con sede a Indianapolis ha condotto uno studio su 1.700 pazienti mostrando che i pazienti che hanno ricevuto infusioni endovenose mensili del suo farmaco hanno registrato un calo di circa il 35% più lentamente rispetto a quelli che hanno ricevuto un trattamento placebo.

Si prevedeva che la FDA approvasse il farmaco a marzo. Invece, l’agenzia ha detto che chiederà al suo gruppo di esperti neurologici di rivedere pubblicamente i dati dell’azienda, un ritardo inaspettato che ha sorpreso analisti e investitori.

Diversi approcci insoliti nel modo in cui Lilly ha testato il suo farmaco hanno portato all’incontro.

Un cambiamento è stato misurare la tau dei pazienti ed escludere i pazienti con livelli di proteina molto bassi o assenti. Ma i relatori hanno affermato che c’erano dati sufficienti da altre misurazioni per sentirsi sicuri che quasi tutti i pazienti avrebbero potuto beneficiare del farmaco, indipendentemente dai loro livelli.

In un’altra differenza fondamentale, Lilly ha studiato la sospensione del farmaco da parte dei pazienti quando raggiungevano livelli molto bassi di amiloide, una placca cerebrale appiccicosa che contribuisce all’Alzheimer.

Gli scienziati di Lilly hanno suggerito che l’interruzione del trattamento è un vantaggio chiave per il suo farmaco, che potrebbe ridurre gli effetti collaterali e i costi. Ma lo staff della FDA ha affermato che Lilly ha fornito pochi dati a sostegno del momento ottimale per interrompere o della rapidità con cui i pazienti potrebbero dover riavviare il trattamento.

Nonostante queste domande, molti relatori hanno ritenuto che la possibilità di interrompere le dosi fosse promettente.

“Si tratta di un enorme risparmio sui costi per la società, stiamo parlando di cure costose, sorveglianza costosa”, ha affermato la dott.ssa Tanya Simuni della Northwestern University. Lei e altri esperti hanno affermato che i pazienti dovrebbero essere monitorati e testati per vedere come se la passano e se hanno bisogno di riprendere il trattamento.

Il principale problema di sicurezza con donanemab era il gonfiore e il sanguinamento del cervello, un problema comune a tutti i farmaci mirati all’amiloide. La maggior parte dei casi identificati nello studio di Lilly erano lievi.

Secondo la FDA, tre decessi nello studio su donanemab sono stati collegati al farmaco, tutti legati a gonfiore o sanguinamento del cervello. Uno dei decessi è stato causato da un ictus, una complicanza pericolosa per la vita che si verifica più frequentemente tra i pazienti affetti da Alzheimer.

Il comitato della FDA ha convenuto che tali rischi potrebbero essere affrontati mediante etichette di avvertenza e formazione per i medici e scansioni mediche per identificare i pazienti a maggior rischio di ictus.

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